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Patrick Malone, MD PhD
Patrick Malone, MD PhD
12月10日 21:45
生技產業需要自己的大衛·薩克斯 在回顧過去的一年時,有一件事變得越來越明顯:生技產業迫切需要一位公共倡導者。需要一個能夠將科學進展轉化為政策的人,協調行業中分散的聲音,形成一致的議程,並將生技產業框架化為一項戰略國家優先事項,而不是一個小眾的技術領域。這或許是我們行業面臨的最大結構性弱點。 看到AI和加密貨幣背後的政策動力令人沮喪。這些領域之所以迅速發展,不僅是因為技術在進步,還因為像大衛·薩克斯這樣的人創造了一個中央組織力量。他們建立了一個一致的敘事,團結了創始人和投資者,並集中科技行業在華盛頓的努力。生技產業卻沒有相應的力量。 更令人沮喪的是,推動AI政策緊迫性的理由幾乎可以逐字套用到生技產業上:與中國的競爭。國家安全。國內製造能力。對外供應鏈的戰略依賴。你可以在許多最近的行政命令中,將“AI”或“稀土”替換為“生技”,邏輯依然成立。這些應該是明顯的、兩黨都能支持的理由,來投資並加速生技生態系統的發展。然而,這一案例並沒有以同樣的清晰度或力度提出。 部分問題在於公關失敗。大多數政策制定者不明白生技≠製藥。生技初創公司是創新者;製藥公司是創新買家。但在華盛頓,這些群體常常被混淆。早期階段的生技公司被拉入與數十億美元的既得利益者相同的政策辯論中,結果是可預測的:實際進行創新的人並未得到代表。 另一個問題是碎片化。AI和加密貨幣之所以加速,是因為社區像一個運動一樣行動。存在一個引力中心,將創始人、運營者、投資者和政策制定者聚集在一起。相比之下,生技產業分散在學術實驗室、國立衛生研究院、FDA、初創公司、製藥公司、州政府和一長串投資者之中。大型製藥公司和小型生技公司往往沒有相同的優先事項和激勵措施。沒有一個統一的節點將這些部分轉化為一個一致的整體。 生技產業不僅需要更多的創新;它需要協調。它需要一個能夠清楚表達這個行業重要性的人,提出地緣政治的理由,倡導監管的清晰性,並在科學與華盛頓之間進行翻譯。它需要一個能夠圍繞生技作為戰略國家資產而非小眾技術領域建立敘事的人。生技產業需要它的大衛·薩克斯:一位運動的建立者、一位政策的倡導者、一位敘事的架構師。在有人擔任這個角色之前,這個行業將繼續產出世界級的科學,但在文化、政策和國家戰略上卻遠遠落後。
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Patrick Malone, MD PhD
2025年5月15日
藥物開發中一個令人沮喪的方面是,激勵措施偏向於追逐已經驗證的目標的「我也要」計劃(例如,TYK2、GLP-1、PD-(L)1)。這在很大程度上是因為專利保護的是分子,而不是其背後的生物學。一旦一個目標顯示出人類療效,資本就會湧入模仿計劃,而真正新穎的途徑和生物學——通常與最棘手的疾病相關——則得不到資金。 一個改變激勵措施的想法是:如果我們擴大專利保護以包括新穎的生物學會怎樣?給予第一個證明未用藥途徑的人類調節的團隊一個有限時間(8-12年)的市場獨占權。其他人仍然可以研究,但他們必須獲得「途徑專利」的許可才能商業推出——類似於孤兒藥或優先審查憑證。 這將最終激勵投資者和藥物開發者承擔更多的目標風險,並將導致在具有複雜生物學的高未滿足需求疾病中更快的進展和更多的首創療法。
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