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Patrick Malone, MD PhD
Patrick Malone, MD PhD
12月10日 21:45
生物技术需要自己的大卫·萨克斯 在回顾过去的一年时,有一件事变得越来越明显:生物技术迫切需要一个公共倡导者。一个能够将科学进展转化为政策,协调行业分散声音形成一致议程,并将生物技术框架作为国家战略优先事项而非小众技术领域的人。这或许是我们行业面临的最大结构性弱点。 看到人工智能和加密货币背后的政策势头令人沮丧。这些领域之所以迅速发展,不仅是因为技术在进步,还因为像大卫·萨克斯这样的人创造了一个中央组织力量。他们建立了一个连贯的叙事,团结了创始人和投资者,并集中科技行业在华盛顿的努力。生物技术没有相应的力量。 更令人沮丧的是,推动人工智能政策紧迫性的理由几乎可以逐字替换为生物技术:与中国的竞争。国家安全。国内制造能力。对外国供应链的战略依赖。你可以在许多最近的行政命令中,字面上将“人工智能”或“稀土”替换为“生物技术”,逻辑依然成立。这些应该是显而易见的、两党都能支持的理由,来投资和加速生物技术生态系统。然而,事实并没有以同样的清晰度或力度被提出。 问题的一部分是公关失败。大多数政策制定者不明白生物技术 ≠ 制药。生物技术初创公司是创新者;制药是创新的买家。但在华盛顿,这些群体被混淆。早期生物技术被卷入与数十亿美元的现有企业相同的政策辩论中,结果是可预测的:进行实际创新的人没有得到代表。 另一个问题是碎片化。人工智能和加密货币之所以加速,是因为社区像一个运动一样行动。存在一个引力中心,将创始人、运营者、投资者和政策制定者聚集在一起。相比之下,生物技术分散在学术实验室、国立卫生研究院、FDA、初创公司、制药公司、州政府和一长串投资者中。大型制药公司和小型生物技术公司往往没有相同的优先事项和激励机制。没有一个统一的节点将这些部分转变为一个连贯的整体。 生物技术不仅需要更多的创新;它需要协调。它需要一个能够阐明这个行业重要性的人,提出地缘政治的理由,倡导监管透明,并在科学与华盛顿之间进行翻译。它需要一个能够围绕生物技术作为战略国家资产而非小众技术领域构建叙事的人。生物技术需要它的大卫·萨克斯:一个运动建设者,一个政策倡导者,一个叙事架构师。在有人担任这个角色之前,行业将继续产生世界级的科学,同时在文化、政策和国家战略上远远低于其应有的水平。
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Patrick Malone, MD PhD
2025年5月15日
药物开发中一个令人沮丧的方面是,激励机制偏向于追逐已经验证的靶点的“我也要”项目(例如,TYK2、GLP-1、PD-(L)1)。这在很大程度上是因为专利保护的是分子,而不是其背后的生物学。一旦一个靶点显示出人类疗效,资金就会涌入模仿项目,而真正新颖的途径和生物学——通常与最棘手的疾病相关——却得不到资助。 一个改变激励机制的想法是:如果我们扩大专利保护以包括新颖的生物学呢?给第一个证明未用药途径的人类调节的团队一个时间有限(8-12年)的市场独占权。其他团队仍然可以研究,但他们必须获得“途径专利”的许可才能进行商业化——类似于孤儿药或优先审查凭证。 这将促使投资者和药物开发者承担更多的靶点风险,从而加快进展,并在复杂生物学的高未满足需求疾病中产生更多的首创疗法。
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