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Patrick Malone, MD PhD
la biotecnologia ha bisogno del suo david sacks
riflettendo su quest'anno passato, una cosa è diventata sempre più ovvia per me: la biotecnologia ha disperatamente bisogno di un campione pubblico. qualcuno che possa tradurre i progressi scientifici in politiche, coordinare le voci disperse dell'industria in un'agenda coerente e inquadrare la biotecnologia come una priorità strategica nazionale piuttosto che come un campo tecnico di nicchia. questa è forse la più grande debolezza strutturale che affronta la nostra industria.
guardare il slancio politico dietro l'AI e le criptovalute è stato frustrante. questi settori si sono mossi rapidamente non solo perché la tecnologia sta avanzando, ma perché persone come david sacks hanno creato una forza organizzativa centrale. hanno costruito una narrativa coerente, radunato fondatori e investitori e focalizzato gli sforzi dell'industria tecnologica a washington. la biotecnologia non ha un equivalente.
ciò che rende questo ancora più frustrante è che la razionalità che guida l'urgenza nella politica dell'AI si applica quasi parola per parola alla biotecnologia: competizione con la cina. sicurezza nazionale. capacità di produzione domestica. dipendenza strategica dalle catene di approvvigionamento estere. potresti letteralmente sostituire "AI" o "terre rare" con "biotecnologia" in molti dei recenti ordini esecutivi, e la logica reggerebbe perfettamente. queste dovrebbero essere ragioni ovvie e bipartisan per investire e accelerare l'ecosistema biotecnologico. eppure il caso non viene presentato con la stessa chiarezza o forza.
parte del problema è un fallimento di PR. la maggior parte dei responsabili politici non capisce che biotecnologia ≠ farmaceutica. le startup biotecnologiche sono gli innovatori; la farmaceutica è l'acquirente dell'innovazione. ma a washington, questi gruppi vengono confusi. la biotecnologia in fase iniziale viene coinvolta negli stessi dibattiti politici delle aziende consolidate da miliardi di dollari, e il risultato è prevedibile: le persone che fanno realmente innovazione non sono rappresentate.
un altro problema è la frammentazione. l'AI e le criptovalute hanno accelerato perché la comunità ha agito come un movimento. c'era un centro di gravità che univa fondatori, operatori, investitori e responsabili politici. la biotecnologia, al contrario, è dispersa tra laboratori accademici, NIH, FDA, startup, farmaceutiche, governi statali e un lungo elenco di investitori. le grandi aziende farmaceutiche e le piccole biotecnologie non hanno spesso le stesse priorità e incentivi. non c'è un nodo unificante che trasformi questi pezzi in un tutto coerente.
la biotecnologia non ha solo bisogno di più innovazione; ha bisogno di coordinamento. ha bisogno di qualcuno che possa articolare perché questa industria è importante, fare il caso geopolitico, sostenere la chiarezza normativa e tradurre tra scienza e washington. ha bisogno di qualcuno che possa costruire una narrativa attorno alla biotecnologia come un bene strategico nazionale piuttosto che come un campo tecnico di nicchia. la biotecnologia ha bisogno del suo david sacks: un costruttore di movimenti, un campione politico, un architetto narrativo. finché qualcuno non assumerà quel ruolo, l'industria continuerà a produrre scienza di classe mondiale mentre colpisce ben al di sotto del suo peso nella cultura, nella politica e nella strategia nazionale.
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un aspetto frustrante dello sviluppo di farmaci è che gli incentivi favoriscono programmi "me-too" che inseguono obiettivi già convalidati (ad es., TYK2, GLP-1, PD-(L)1). questo è in gran parte dovuto al fatto che i brevetti proteggono le molecole, non la biologia che c'è dietro. una volta che un obiettivo mostra efficacia umana, il capitale si accumula in programmi copia, mentre percorsi e biologie veramente nuovi—spesso legati alle malattie più difficili—rimangono senza finanziamenti.
un'idea per cambiare gli incentivi: e se ampliassimo la protezione brevettuale per includere la biologia nuova? dare al primo team che dimostra la modulazione umana di un percorso non trattato un diritto di esclusiva di marketing limitato nel tempo (8-12 anni) per quell'obiettivo. altri possono comunque fare ricerca, ma devono licenziare il "brevetto del percorso" per lanciare commercialmente—simile ai voucher per farmaci orfani o per revisione prioritaria.
questo finalizzerebbe gli incentivi per investitori e sviluppatori di farmaci a prendere più rischi sugli obiettivi, e porterebbe a progressi più rapidi e a più terapie di prima classe in malattie con bisogni complessi e non soddisfatti.
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