今天我們宣布 Preventive，一家公共利益公司，致力於嚴格研究可遺傳基因編輯是否可以安全和負責任地進行。 我們已經從私募資金中籌集了約 3000 萬美元，這些資金來自於與我們共同承諾負責任地追求這項研究的資助者，他們相信，隨著安全性的證明，這可能成為我們時代最重要的健康技術之一。 背景 現代醫學通常管理症狀，因為患者和家庭忍受漸進的衰退，而不是治癒疾病。對於面臨嚴重疾病的患者來說，通過基因編輯解決疾病的根本遺傳原因長期以來被認為是獲得健康生活的最佳機會。然而，儘管科學上取得了顯著的進展，這一承諾仍然在很大程度上未能實現。 在疾病已經在數百億個細胞中扎根後，將這種醫學應用於成年人是困難的，通常無法逆轉已經發生的損害。驚人的治療潛力依然存在，但在疾病進展發生之前，糾正較少數的細胞要容易得多，例如在胚胎中。 在胚胎中解決疾病的潛在好處是顯著的，包括比成年人基因編輯更高的精確度、效率和更低的成本。然而，在這一發展的微妙階段進行干預，帶來了必須通過嚴格的研究和監管監督來解決的重大責任。不幸的是，迄今為止，大多數最有能力評估這些技術的科學家和監管機構都避免了這一有爭議的領域。 有限的專家參與和缺乏明確的監管途徑的結合，為邊緣團體採取危險的捷徑創造了條件，這可能會傷害患者並抑制負責任的調查。考慮到這項技術有潛力拯救數百萬生命，我們不希望這種情況發生。 Preventive 我們的目標很簡單：通過嚴格的臨床前工作來確定預防性基因編輯是否可以安全開發，以免家庭遭受嚴重疾病。如果我們的研究顯示這無法安全進行，那一結論對科學界和社會同樣有價值。 如果無法通過廣泛的研究確立安全性，我們將不會將這項技術推進到臨床人類使用。我們不會為了加快時間表而妥協安全標準。 我們正在建立一支由領先的基因編輯科學家、生殖臨床醫生和藥物開發者組成的團隊，進行徹底的臨床前研究，以評估安全性，然後再考慮任何臨床應用。我們這項研究的重點將是預防那些家庭有限或沒有替代方案的嚴重遺傳疾病。 我在基因編輯領域度過了大部分人生，包括在 CRISPR 諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 的實驗室獲得博士學位，並與她共同創立了 Mammoth Biosciences——一家為成年人基因編輯籌集了近 5 億美元的公司。我相信，隨著 CRISPR 的現代進步，現在是問這是否可以安全進行的時候了。 與我一起參與這項工作的還有 Conception Biosciences 的首席執行官 Matt Krisiloff，這是一家開發生殖技術的研究機構，旨在幫助那些否則無法生育的人；來自哈佛大學 David R. Liu 實驗室的 Peyton Randolph 博士，並且是 prime editing 的共同發明人；以及 Oregon Health & Science University 的 Paula Amato 醫生，曾任美國生殖醫學學會會長。我們繼續擴大團隊，招募致力於負責任研究的人士。 如果您想聯繫我，請隨時給我發消息。 Lucas Harrington， Preventive PBC