今天我们宣布Preventive，一家致力于严格研究可遗传基因编辑是否可以安全和负责任地进行的公共利益公司。 我们已从共享我们对负责任地追求这一研究承诺的私人资助者那里筹集了约3000万美元，并相信在证明安全的情况下，这可能成为我们时代最重要的健康技术之一。 背景 现代医学通常管理症状，而患者和家庭则忍受逐渐恶化，而不是治愈疾病。对于面临严重疾病的患者来说，通过基因编辑解决疾病的根本遗传原因长期以来被认为是获得健康生活的最佳机会。然而，尽管科学进步显著，这一承诺仍然在很大程度上未能实现。 在疾病已经在数百亿细胞中扎根后，在成年人中应用这种医学是困难的，通常无法逆转已经发生的损害。尽管仍然存在巨大的治疗潜力，但在疾病进展发生之前纠正较少数量的细胞要容易得多，例如在胚胎中。 在胚胎中解决疾病的潜在好处是显著的，包括比成年人基因编辑更高的精确度、效率和更低的成本。然而，在这一微妙的发展阶段进行干预带来了重大的责任，必须通过严格的研究和监管监督来解决。不幸的是，迄今为止，最有能力评估这些技术的大多数科学家和监管机构都避免了这一有争议的领域。 有限的专家参与和缺乏明确的监管路径的结合创造了边缘团体采取危险捷径的条件，这可能会伤害患者并抑制负责任的调查。鉴于这项技术有潜力拯救数百万生命，我们不希望这种情况发生。 Preventive 我们的目标很简单：通过严格的临床前工作确定预防性基因编辑是否可以安全开发，以使家庭免受严重疾病的困扰。如果我们的研究表明这不能安全进行，那么这一结论对科学界和社会同样有价值。 如果无法通过广泛的研究建立安全性，我们将不会将这项技术推进到临床人类使用。如果安全标准无法得到保障，我们将不会妥协以加快时间表。 我们正在组建一支由领先的基因编辑科学家、生殖临床医生和药物开发者组成的团队，进行彻底的临床前研究，以评估安全性，然后再考虑任何临床应用。我们这项研究的重点将是预防严重的遗传疾病，家庭在这些疾病面前几乎没有或没有替代方案。 我在基因编辑领域度过了大部分人生，包括在CRISPR诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna的实验室获得博士学位，并与她共同创立了Mammoth Biosciences——一家为成年人基因编辑筹集了近5亿美元的公司。我相信，随着CRISPR的现代进步，现在是问这项技术是否可以安全进行的合适时机。 与我一起参与这项工作的还有Matt Krisiloff，Conception Biosciences的首席执行官，这是一家开发生殖技术以帮助那些无法生育的人拥有孩子的研究机构；来自哈佛大学David R. Liu实验室的Peyton Randolph博士，prime editing的共同发明人；以及Oregon Health & Science University的Paula Amato医学博士，前美国生殖医学学会会长。我们继续扩展团队，招募致力于负责任研究的个人。 如果您想联系我，请随时给我发消息。 Lucas Harrington， Preventive PBC