Aujourd'hui, nous annonçons Preventive, une société d'intérêt public dédiée à la recherche rigoureuse sur la possibilité de réaliser l'édition génomique héréditaire de manière sûre et responsable. Nous avons levé environ 30 millions de dollars auprès de bailleurs de fonds privés qui partagent notre engagement à mener cette recherche de manière responsable et croient qu'avec une sécurité démontrée, cela pourrait devenir l'une des technologies de santé les plus importantes de notre époque. Contexte La médecine moderne gère souvent les symptômes alors que les patients et les familles subissent un déclin progressif plutôt que de guérir la maladie. Pour les patients confrontés à des conditions graves, s'attaquer à la cause génétique sous-jacente de la maladie par l'édition génique a longtemps promis la meilleure chance d'une vie saine. Pourtant, malgré des avancées scientifiques remarquables, cette promesse reste largement non réalisée. Appliquer ce type de médecine chez les adultes après que la maladie se soit installée dans des centaines de milliards de cellules est difficile et ne peut généralement pas inverser les dommages déjà causés. Le potentiel thérapeutique incroyable demeure, mais il est beaucoup plus facile de corriger un nombre plus restreint de cellules avant que la progression de la maladie ne se produise, comme dans un embryon. Les avantages potentiels de s'attaquer à la maladie dans un embryon sont significatifs, y compris la possibilité d'une plus grande précision, d'une efficacité accrue et d'un coût inférieur à celui de l'édition génique chez les adultes. Cependant, intervenir à ce stade délicat du développement présente une responsabilité significative qui doit être abordée par une recherche rigoureuse et une supervision réglementaire. Malheureusement, à ce jour, la plupart des scientifiques et des organismes de réglementation les mieux équipés pour évaluer ces technologies ont évité ce domaine controversé. La combinaison d'une implication limitée des experts et d'un manque de voie réglementaire claire a créé des conditions permettant à des groupes marginaux de prendre des raccourcis dangereux qui pourraient nuire aux patients et étouffer l'investigation responsable. Étant donné que cette technologie a le potentiel de sauver des millions de vies, nous ne voulons pas que cela se produise. Preventive Notre objectif est simple : déterminer par un travail préclinique rigoureux si l'édition génique préventive peut être développée en toute sécurité pour épargner aux familles des maladies graves. Si notre recherche montre qu'il n'est pas possible de le faire en toute sécurité, cette conclusion est tout aussi précieuse pour la communauté scientifique et la société. Nous ne ferons pas avancer cette technologie vers une utilisation clinique humaine si la sécurité ne peut pas être établie par des recherches approfondies. Nous ne compromettrons pas les normes de sécurité pour accélérer les délais. Nous constituons une équipe de scientifiques de premier plan en édition génique, de cliniciens en reproduction et de développeurs de médicaments pour mener des recherches précliniques approfondies évaluant la sécurité avant d'envisager toute application clinique. Notre objectif pour cette recherche sera de prévenir les maladies génétiques graves où les familles ont peu ou pas d'alternatives. J'ai passé la majeure partie de ma vie dans le domaine de l'édition génique, y compris en obtenant mon doctorat dans le laboratoire de la lauréate du prix Nobel de CRISPR, Jennifer Doudna, et en cofondant Mammoth Biosciences avec elle, une entreprise qui a levé près de 500 millions de dollars pour l'édition génique chez les adultes. Je crois qu'avec les avancées modernes en CRISPR, le moment est venu de se demander si cela peut maintenant être fait en toute sécurité. Me rejoignent dans ce travail Matt Krisiloff, PDG de Conception Biosciences, une organisation de recherche développant des technologies reproductives pour aider les personnes à avoir des enfants qui autrement ne pourraient pas ; Peyton Randolph, Ph.D. de Harvard dans le laboratoire de David R. Liu et co-inventeur de l'édition de prime ; et Paula Amato, M.D., Professeur à l'Université de la santé et des sciences de l'Oregon et ancienne Présidente de la Société américaine de médecine reproductive. Nous continuons à élargir l'équipe avec des personnes engagées dans une recherche responsable. Si vous souhaitez me contacter, n'hésitez pas à m'envoyer un message. Lucas Harrington, Preventive PBC