Glade for å kunngjøre Preventive, en PBC dedikert til streng forskning på sikkerheten ved embryoredigering for å forebygge sykdom. Vi har samlet inn ~30 millioner dollar og tror at hvis det viser seg å være trygt, kan dette være en av de viktigste helseteknologiene i vår levetid🧵

I dag kunngjør vi Preventive, et allmennyttig selskap dedikert til å grundig undersøke om arvelig genomredigering kan gjøres trygt og ansvarlig. Vi har samlet inn ~30 millioner dollar fra private finansiører som deler vår forpliktelse til å forfølge denne forskningen på en ansvarlig måte og tror at med demonstrert sikkerhet kan dette bli en av de viktigste helseteknologiene i vår tid. Bakgrunn Moderne medisin håndterer ofte symptomer når pasienter og familier tåler progressiv nedgang i stedet for å kurere sykdom. For pasienter som står overfor alvorlige tilstander, har det å adressere den underliggende genetiske årsaken til sykdommen med genredigering lenge lovet den beste sjansen til et sunt liv. Men til tross for bemerkelsesverdige vitenskapelige fremskritt, forblir dette løftet stort sett uoppfylt. Å bruke denne typen medisin hos voksne etter at sykdommen har fått fotfeste i hundrevis av milliarder celler er vanskelig og kan vanligvis ikke reversere skaden som allerede har oppstått. Det utrolige terapeutiske potensialet består, men det er langt lettere å korrigere et mindre antall celler før sykdomsprogresjon oppstår, for eksempel i et embryo. De potensielle fordelene ved å adressere sykdom i et embryo er betydelige, inkludert muligheten for større presisjon, effektivitet og lavere kostnader enn genredigering hos voksne. Å gripe inn på dette delikate utviklingsstadiet utgjør imidlertid et betydelig ansvar som må adresseres gjennom streng forskning og regulatorisk tilsyn. Dessverre, til dags dato, har de fleste forskere og reguleringsorganer som er best rustet til å evaluere disse teknologiene unngått dette kontroversielle feltet. Kombinasjonen av begrenset ekspertinvolvering og mangel på en klar regulatorisk vei har skapt forhold for at ytterliggående grupper kan ta farlige snarveier som kan skade pasienter og kvele ansvarlig etterforskning. Gitt at denne teknologien har potensial til å redde millioner av liv, ønsker vi ikke at dette skal skje. Forebyggende Målet vårt er enkelt: å avgjøre gjennom strengt preklinisk arbeid om forebyggende genredigering kan utvikles trygt for å skåne familier fra alvorlig sykdom. Hvis vår forskning viser at det ikke kan gjøres trygt, er den konklusjonen like verdifull for det vitenskapelige samfunnet og samfunnet. Vi vil ikke utvikle denne teknologien til klinisk menneskelig bruk hvis sikkerhet ikke kan etableres gjennom omfattende forskning. Vi vil ikke gå på akkord med sikkerhetsstandarder for å akselerere tidslinjer. Vi bygger et team av ledende genredigeringsforskere, reproduktive klinikere og legemiddelutviklere for å utføre grundig preklinisk forskning som evaluerer sikkerhet før vi vurderer kliniske applikasjoner. Vårt fokus for denne forskningen vil være å forebygge alvorlige genetiske sykdommer der familier har begrensede eller ingen alternativer. Jeg har tilbrakt mesteparten av livet mitt innen genredigering, inkludert å motta min doktorgrad i laboratoriet til CRISPR-nobelprisvinner Jennifer Doudna og medgrunnlegger av Mammoth Biosciences sammen med henne – et selskap som har samlet inn nesten 500 millioner dollar til genredigering hos voksne. Jeg tror at med moderne fremskritt innen CRISPR, er tiden inne for å spørre om dette nå kan gjøres trygt. Med meg i dette arbeidet er Matt Krisiloff, administrerende direktør i Conception Biosciences, en forskningsorganisasjon som utvikler reproduktive teknologier for å hjelpe mennesker med å få barn som ellers ikke kunne; Peyton Randolph, Ph.D. fra Harvard i David R. Lius laboratorium og en medoppfinner av prime-redigering; og Paula Amato, MD, professor ved Oregon Health & Science University og tidligere president for American Society for Reproductive Medicine. Vi fortsetter å utvide teamet med personer som er forpliktet til ansvarlig forskning. Hvis du ønsker å komme i kontakt, kan du gjerne sende meg en melding. Lucas Harrington, Forebyggende PBC