S potěšením oznamujeme Preventive, PBC věnovanou přísnému výzkumu bezpečnosti editace embryí pro prevenci nemocí. Získali jsme ~30 milionů dolarů a věříme, že pokud se prokáže její bezpečnost, mohla by to být jedna z nejdůležitějších zdravotnických technologií našeho života🧵

Dnes oznamujeme Preventive, veřejně prospěšnou společnost, která se věnuje důkladnému výzkumu, zda lze editaci dědičného genomu provádět bezpečně a zodpovědně. Získali jsme ~30 milionů dolarů od soukromých sponzorů, kteří sdílejí náš závazek provádět tento výzkum zodpovědně a věří, že s prokázanou bezpečností by se mohl stát jednou z nejdůležitějších zdravotnických technologií naší doby. Pozadí Moderní medicína často zvládá příznaky, protože pacienti a rodiny trpí postupným úpadkem, místo aby nemoc léčili. Pro pacienty, kteří čelí závažným onemocněním, je řešení základní genetické příčiny nemoci pomocí úpravy genů již dlouho slibem nejlepší šance na zdravý život. Navzdory pozoruhodným vědeckým pokrokům však tento slib zůstává z velké části nesplněn. Aplikace tohoto druhu léku u dospělých poté, co se nemoc uchytila ve stovkách miliard buněk, je obtížná a obvykle nemůže zvrátit poškození, ke kterému již došlo. Neuvěřitelný terapeutický potenciál zůstává, ale je mnohem snazší opravit menší počet buněk dříve, než dojde k progresi onemocnění, například u embrya. Potenciální přínosy řešení onemocnění u embrya jsou významné, včetně možnosti vyšší přesnosti, efektivity a nižších nákladů než úprava genů u dospělých. Zasahování do této choulostivé fáze vývoje však představuje významnou odpovědnost, kterou je třeba řešit prostřednictvím přísného výzkumu a regulačního dohledu. Bohužel se dosud většina vědců a regulačních orgánů, které jsou nejlépe vybaveny k hodnocení těchto technologií, této kontroverzní oblasti vyhýbala. Kombinace omezeného zapojení odborníků a absence jasné regulační cesty vytvořila podmínky pro okrajové skupiny, které by mohly používat nebezpečné zkratky, které by mohly poškodit pacienty a potlačit zodpovědné vyšetřování. Vzhledem k tomu, že tato technologie má potenciál zachránit miliony životů, nechceme, aby se to stalo. Preventivní Náš cíl je jasný: pomocí přísné předklinické práce zjistit, zda lze bezpečně vyvinout preventivní úpravu genů, která ušetří rodiny před závažným onemocněním. Pokud náš výzkum ukáže, že to nelze provést bezpečně, je tento závěr stejně cenný pro vědeckou komunitu a společnost. Nebudeme tuto technologii posouvat ke klinickému humánnímu použití, pokud nebude možné stanovit bezpečnost rozsáhlým výzkumem. Nebudeme dělat kompromisy v bezpečnostních standardech, abychom urychlili časové lhůty. Budujeme tým předních vědců v oblasti úpravy genů, lékařů v oblasti reprodukce a vývojářů léků, kteří budou provádět důkladný předklinický výzkum hodnotící bezpečnost před zvažováním jakýchkoli klinických aplikací. V tomto výzkumu se zaměříme na prevenci závažných genetických onemocnění, kde rodiny mají omezené nebo žádné alternativy. Většinu svého života jsem strávil v oblasti úpravy genů, včetně získání doktorátu v laboratoři nositelky Nobelovy ceny za CRISPR Jennifer Doudnaové a spoluzaložení společnosti Mammoth Biosciences – společnosti, která získala téměř 500 milionů dolarů na úpravu genů u dospělých. Domnívám se, že s moderními pokroky v technologii CRISPR je správný čas se ptát, zda to lze nyní provádět bezpečně. V této práci se ke mně připojili Matt Krisiloff, generální ředitel společnosti Conception Biosciences, výzkumné organizace vyvíjející reprodukční technologie, které pomáhají lidem mít děti, které by jinak nemohly; Peyton Randolph, Ph.D. z Harvardu v laboratoři Davida R. Liu a spoluvynálezce hlavního střihu; a Paula Amato, M.D., profesorka na Oregon Health & Science University a bývalá prezidentka Americké společnosti pro reprodukční medicínu. Pokračujeme v rozšiřování týmu o jednotlivce, kteří se zavázali k odpovědnému výzkumu. Pokud byste se chtěli spojit, neváhejte mi napsat. Lucas Harrington, Preventivní PBC