We zijn enthousiast om Preventive aan te kondigen, een PBC die zich richt op rigoureus onderzoek naar de veiligheid van embryo-bewerking ter voorkoming van ziekten. We hebben ongeveer $30M opgehaald en geloven dat, als het veilig blijkt te zijn, dit een van de belangrijkste gezondheidstechnologieën van onze levens kan zijn🧵

Vandaag kondigen we Preventive aan, een publieke welzijnsorganisatie die zich toelegt op het grondig onderzoeken of erfelijke genbewerking veilig en verantwoord kan worden uitgevoerd. We hebben ongeveer $30 miljoen opgehaald van particuliere investeerders die onze toewijding delen om dit onderzoek op een verantwoorde manier te voeren en geloven dat, met aangetoonde veiligheid, dit een van de belangrijkste gezondheidstechnologieën van onze tijd zou kunnen worden. Achtergrond Moderne geneeskunde behandelt vaak symptomen terwijl patiënten en families een progressieve achteruitgang ondergaan in plaats van ziekten te genezen. Voor patiënten die geconfronteerd worden met ernstige aandoeningen, biedt het aanpakken van de onderliggende genetische oorzaak van de ziekte met genbewerking al lange tijd de beste kans op een gezond leven. Toch blijft deze belofte, ondanks opmerkelijke wetenschappelijke vooruitgang, grotendeels onvervuld. Het toepassen van deze soort geneeskunde bij volwassenen nadat de ziekte zich in honderden miljarden cellen heeft genesteld, is moeilijk en kan meestal de schade die al is aangericht niet omkeren. Het ongelooflijke therapeutische potentieel blijft bestaan, maar het is veel gemakkelijker om een kleiner aantal cellen te corrigeren voordat de ziekteprogressie optreedt, zoals in een embryo. De potentiële voordelen van het aanpakken van ziekten in een embryo zijn aanzienlijk, waaronder de mogelijkheid van grotere precisie, efficiëntie en lagere kosten dan genbewerking bij volwassenen. Het ingrijpen in deze delicate ontwikkelingsfase brengt echter een aanzienlijke verantwoordelijkheid met zich mee die moet worden aangepakt door middel van rigoureus onderzoek en regelgevende controle. Helaas hebben de meeste wetenschappers en regelgevende instanties die het beste in staat zijn om deze technologieën te evalueren, dit controversiële veld tot nu toe vermeden. De combinatie van beperkte betrokkenheid van experts en het ontbreken van een duidelijk regelgevend pad heeft voorwaarden gecreëerd voor fringe-groepen om gevaarlijke kortere wegen te nemen die patiënten kunnen schaden en verantwoord onderzoek kunnen verstikken. Gezien het feit dat deze technologie het potentieel heeft om miljoenen levens te redden, willen we niet dat dit gebeurt. Preventive Ons doel is eenvoudig: vaststellen door middel van rigoureus preklinisch werk of preventieve genbewerking veilig kan worden ontwikkeld om gezinnen te sparen van ernstige ziekten. Als ons onderzoek aantoont dat het niet veilig kan worden gedaan, is die conclusie even waardevol voor de wetenschappelijke gemeenschap en de samenleving. We zullen deze technologie niet verder ontwikkelen voor klinisch menselijk gebruik als veiligheid niet kan worden vastgesteld door uitgebreid onderzoek. We zullen de veiligheidsnormen niet compromitteren om de tijdlijnen te versnellen. We bouwen een team van toonaangevende genbewerkingwetenschappers, reproductieve clinici en geneesmiddelenontwikkelaars om grondig preklinisch onderzoek uit te voeren naar de veiligheid voordat we enige klinische toepassingen overwegen. Onze focus voor dit onderzoek zal liggen op het voorkomen van ernstige genetische ziekten waar gezinnen beperkte of geen alternatieven hebben. Ik heb het grootste deel van mijn leven in het veld van genbewerking doorgebracht, waaronder het behalen van mijn Ph.D. in het laboratorium van CRISPR Nobelprijswinnaar Jennifer Doudna en het mede-oprichten van Mammoth Biosciences met haar—een bedrijf dat bijna $500 miljoen heeft opgehaald voor genbewerking bij volwassenen. Ik geloof dat, met moderne vooruitgangen in CRISPR, de tijd rijp is om te vragen of dit nu veilig kan worden gedaan. Met mij in dit werk zijn Matt Krisiloff, CEO van Conception Biosciences, een onderzoeksorganisatie die reproductieve technologieën ontwikkelt om mensen te helpen kinderen te krijgen die anders niet zouden kunnen; Peyton Randolph, Ph.D. van Harvard in het laboratorium van David R. Liu en een mede-uitvinder van prime editing; en Paula Amato, M.D., Professor aan de Oregon Health & Science University en voormalig President van de American Society for Reproductive Medicine. We blijven het team uitbreiden met individuen die zich inzetten voor verantwoord onderzoek. Als je contact wilt opnemen, voel je vrij om me een bericht te sturen. Lucas Harrington, Preventive PBC